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Studie von BioMarin: Enzymtherapie für CLN2

Die Pharmafirma BioMarin wird ihre Enzymtherapie-Studie mit an CLN2 erkrankten Kindern in London und Hamburg noch in 2013 beginnen. Nachdem die Genehmigung der deutschen Ethikkomission erteilt wurde, kann nun damit begonnnen werden die Patienten für die Studie auszuwählen. Beginnen kann die Studie dann, wenn auch das Votum der BfARM (Bundesinstitut für Arzneimittelforschung) vorliegt, was voraussichtich in der zweiten Septemberwoche der Fall sein wird.

 

Schon auf dem internationalen NCL-Kongress im März 2012 berichtete die Firma BioMarin über viel- versprechende Ergebnisse einer Enzymtherapiestudie mit Dachshunden, die an einer natürlichen Form von NCL leiden.

 

Die Phase I -Studie mit erkrankten Kindern wird sowohl in Deutschland am Universitätsklinikum Hamburg als auch parallel an einer Klinik in London stattfinden.

Insgesamt sollen 22 Kinder in dieser ersten Studie behandelt werden, etwa hälftig auf London und Hamburg verteilt, wobei in London die Patienten aus England und den USA, in Hamburg aus Deutschland und Europa kommen würden.

 

Ausschlaggebend für die Auswahl der Kinder soll nach bisherigem Stand nicht das Alter, sondern das Erreichen einer gewissen Anzahl von Punkten für die verbliebenen Restfähigkeiten der Kinder bei einer Auswahluntersuchung sein. Näheres zu den Einschlusskriterien ist jedoch noch nicht bekannt.

 

Wegen der bestehenden Risiken werden die Kinder, die an der Studie teilnehmen können, zumindest drei Monate in der Nähe der behandelnden Klinik bleiben müssen, zumal nach und nach eine optimale und verträgliche Höhe der Enzymdosierung bestimmt werden muss.

 

Das Enzym wird in ein Reservoir gegeben, das unter der Kopfhaut implantiert wird – eine bereits seit langem bei anderen Erkrankungen erfolgreich erprobten Technik. Alle zwei Wochen muss das Reservoir aufgefüllt werden, was aus Sicherheitsgründen ebenfalls jeweils einen ca. 2-tägten Aufenthalt in der Klinik bedeutet.

Nach sechs und 12 Monaten sollen Kontrolluntersuchungen mit MRT stattfinden.

 

Bei Verträglichkeit werden die behandelten Kinder auch nach Abschluss der 12-monatigen Teilnahme an der ersten Studie weiter mit dem Enzym versorgt.

 

Die Kosten für Unterkunft der Kinder samt begleitendem Familienmitglied und dergleichen übernimmt grundsätzlich BioMarin, die genauen Modalitäten sind auch hier noch zu klären.

 

Eltern, die mehr wissen möchten oder Interesse haben, ihr Kind an der Studie teil nehmen zu lassen, können sich an Frau Dr. Schulz im UKE-Hamburg wenden:

 

Email: an.schulz(at)uke.de

Telefon: 040 / 74 10 56 391

 

 
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