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Was lange währt, wird endlich gut! Oder?

Am 30.06.2017 ist von der Europäischen Kommission die allererste Therapie für Kinder mit CLN2 offiziell für den europäischen Raum zugelassen worden. Zwar unter der Auflage, dass regelmäßig die Langzeitdaten in der weiter laufenden Studie überprüft werden müssen, aber dennoch: Grundsätzlich hat jedes Kind mit dieser Form von NCL – unabhängig vom Alter und dem Krankheitsfortschritt – nun das Recht auf eine entsprechende Behandlung.

 

Auf der einen Seite freue ich mich – gerade auch als verwaiste Mutter einer Tochter mit CLN2 – riesig über diese Therapiezulassung. Und nimmt man die üblichen Maßstäbe für so ein Zulassungsverfahren ging das Ganze tatsächlich unglaublich schnell. Dennoch war es für allzu viele Kinder nicht schnell genug und es bleibt für mich ein großer Wehmutstropfen.

 

Bela, Studienkind, auf der Intensivstation
Pawel (9 Jahre) und seine Schwester Daria (7,5 Jahre, Studienkind), beide CLN 2

Ich erinnere mich an ein erstes Treffen im November 2012 mit 2 Mitarbeiterinnen der Pharmafirma Bio- Marin, weiteren Patientenvertretern und Ärzten des Uniklinikums Hamburg-Eppendorf. Bis endlich das Studienprotokoll vorlag, die Ethikkommission ihre Entscheidung u.a. über die Einschlusskriterien gefällt und noch diverse weitere Stellen das Ganze abgesegnet hatten, war es September 2013. So strikt waren die Kriterien, dass auch die Studienärzte befürchteten, dass gar nicht genug CLN2-Kinder früh genug diagnostiziert werden würden. Denn die Kinder mussten nicht nur älter als drei Jahre sein, sondern noch sprechen und einige Schritte frei laufen können.

 

Manchmal lagen nur wenige Wochen zwischen dem Gerade-Noch-Erfüllen dieser Kriterien und dem Ausschluss aus der Studie. Es war zudem bitter, dass nicht ein einziges CLN2-Kind, das vor Beginn der Studie im Verein war, diese Kriterien noch erfüllen konnte, als es endlich los ging.

 

Vier Studienzentren wurden eingerichtet, in Rom, London, Hamburg und eins in den USA für insgesamt 24 CLN2-Kinder. Weil es in London Startschwierigkeiten gab, wurden deutlich mehr Kinder in Hamburg behandelt, als ursprünglich geplant. Auch die Dosissteigerung in zwei Schritten fand dadurch überwiegend in Hamburg statt.

 

Nach und nach wurden 4 Kinder aus Deutschland am UKE in die Studie aufgenommen, eins aus Japan, 3 aus Polen, 3 aus den neuen Staaten des ehemaligen Jugoslawiens und schließlich als letztes Kind im März 2015 eins aus der Türkei. Alle 24 Studienkinder mussten 49 Wochen lang alle zwei Wochen das Enzym in der Enddosis erhalten, bevor die abschließende Studienauswertung durch BioMarin Anfang 2016 erfolgen konnte.

 

Und die Ergebnisse waren ganz offensichtlich positiv. Einige Kinder in der Studie bauten anfangs noch etwas ab, aber fast alle schienen sich dann zu stabilisieren. Natürlich wurde das von BioMarin auch per Pressemitteilung und auf Kongressen der Öffentlichkeit lange vor Ende der Studie mitgeteilt. Und ebenso natürlich begannen Eltern, deren Kinder nicht mehr in die Studie aufgenommen werden konnten, mit allen Mitteln und auf vielen Ebenen und Wegen um diese Therapie für ihr Kind zu kämpfen.

 

Oliwia (fast 4 Jahre), Geschwisterstudie

Es gab ja hierzulande – theoretisch – den Weg über ein Härtefallprogramm (compassionate use) oder den individuellen Heilversuch. Nur war dies BioMarin allen intensiven Bemühungen zum Trotz lange Zeit zu riskant.

 

Erst ab September 2016 konnte dann eine – wiederum nur begrenzte Zahl von CLN2-Kindern in nicht so weit fortgeschrittenem Stadium – über compassionate use das Enzym erhalten. Viel zu lange mussten die Ärzte und Familien auch darum kämpfen, dass für die Geschwister der Studienkinder unter drei Jahren eine weitere Studie aufgelegt wurde.

 

Nachdem auch die abschließende Auswertung der gewonnenen Daten deutlich positiv ausfiel, wagte Bio- Marin es im Juni 2016 nach nur einer Phase1/2-Studie einen Antrag auf Zulassung des Medikamentes bei FDA (amerikanische Zulassungsbehörde) und EMA (Europäische Zulassungsbehörde) zu stellen. Und wieder zogen alle an einem Strang, Studienärzte und Vertreter der NCL-Selbsthilfeorganisationen, die sich im Verfahren auch direkt vor der EMA äußern durften sowie die Studienfamilien selber.

 

Und nun gibt es tatsächlich ein erstes, zugelassenes Medikament, das nicht nur Symptome lindert, sondern Fähigkeiten bewahrt bzw. den Abbau deutlich verlangsamt und Lebenszeit schenkt.

 

 

So viele haben mitgewirkt an diesem Riesenerfolg:

 

Bela (9,5 Jahre) und seine Mutter Bianca im UKE
Oliwia, Pawel und Daria Aleksander, alle CLN 2

- Die Eltern, die lange Jahre regelmäßig mit ihren Kindern die NCL-Sprechstunde aufgesucht haben, so dass dort Daten zum natürlichen Verlauf der Krankheit in ausreichender Menge zum Vergleich mit dem Verlauf bei den Studienkindern erhoben werden konnten. Auch wenn ihre Kinder selber nicht mehr davon profitieren konnten.

 

- Professor Kohlschütter, der als erster darauf drängte, diese Daten zu erfassen und dann Dr. Schulz und Dr. Nickel, die sich mit demselben Elan in diese – mittlerweile international fortgeführte – Aufgabe stürzten und ein Studienzentrum am UKE durch ihren unermüdlichen Einsatz durchgesetzt haben.

 

- Die Studieneltern, die für ihre Kinder aus einem anderen Land an das Studienzentrum gezogen sind und die Trennung vom Rest der Familie und weiteren Kindern verkraften mussten und die Studieneltern, die alle zwei Wochen den weiten Weg zum Studienzentrum organisiert und auf sich genommen haben.

 

- Etliche Familien mit CLN2-Kindern, die es nicht in die 1. Studie geschafft hatten, und NCL-Selbsthilfegruppenvertreter sowie die Achse und EURORDIS, die gemeinsam den (Mit)Verantwortlichen klar gemacht haben, wie unsäglich wichtig die schnelle Zulassung für unsere Kinder ist.

 

Es bleibt noch einiges zu tun. Der Gemeinsame Bundesausschuss wird die Höhe des Nutzens bewerten – was bei nur einer Studie ohne Placebogruppe vermutlich nicht einfach werden wird. Aber auch da darf ein Patientenvertreter mitreden. Die Krankenkassen müssen sich mit BioMarin in den nächsten Monaten auf einen endgültigen Preis einigen, der sicherlich nicht gering sein wird. In den USA liegt er nach Abzug aller Rabatte bei etwa 500.000 Dollar pro Jahr. Die vorhandenen Studienzentren müssen sich auf mehr Patienten einstellen, weitere spezialisierte Krankenhäuser für die Behandlung gefunden werden.

 

Aber auch das werden wir alle gemeinsam schaffen.

Danke euch allen, dass ihr durchgehalten

und an einem Strang gezogen habt!

 

Iris Dyck

 

 
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